Самый дорогой препарат в мире (Zolgensma) и что такое генная терапия.

В сети есть целая волна информации о самых дорогих препаратах в мире. При этом, далеко не все осознают, что это за серия препаратов, зачем они нужны и почему их начальная стоимость стартует от 1,6 млн $. Попробуем в этом разобраться.

Персонифицированная генная медицина. Да, наше будущее уже давно переместилось в область молекулярной биологии.

В данный момент эта область развивается очень медленно и тяжело, но создатели генных препаратов считают, что за генной медициной стоит будущее. Постепенно разрабатываются препараты, которые добавляют рабочие гены непосредственно в наши функционирующие клетки. Это очень сложно, долго, дорого и, действительно, технологично.

Первый в мире подобный препарат Glybera был зарегистрирован на территории Евросоюза в 2012 г. Его механизм действия заключался в транспортировке в клетки организма рабочих копий гена липопротеинлипазы — фермента, который расщепляет крупные фракции жира в крови и утилизирует их в ткани. При недостатке этого фермента может развиваться панкреатит. За всё время была продана всего одна доза препарата, ещё 3 оставшихся дозы были в 2017 году введены пациентам за символические 1 евро, и проект закрыли. Стоит отметить, что при данном заболевании можно использовать для лечения постоянную заместительную терапию, она тоже не дешевая, но не делает препарат единственным вариантом.

Следующий препарат (Luxturna, зарегистрирован в США в 2017 г.) Он применяется в лечении некоторых видов прогрессирующей слепоты. К сожалению, информацию о количестве продаж найти не удалось (только стоимость — 425 тыс $ за применение на один глаз, цена актуальна на 2018 г.)

И вот, в 2019 году одобрен к применению препарат Zolgensma. Даже не смотря на столь высокую стоимость, его закупают и применяют, в том числе и в России для лечения спинальной мышечной атрофии.

К сожалению, наше общество не готово к таким препаратам и технологиям. Многие религиозные общины и даже врачи выступают против генной модификации. Благодаря им формируется общественное этическое отношение к вопросам генетики в целом. Всё это отражается в законодательстве, делая и без того дорогие исследования и разработки, дороже в разы. Можно привести в пример эксперимент Элизабет Пэрриш, она в 2015 г. сделала генную модификацию своих клеток крови, но для этого пришлось лететь в Колумбию, т. к. подобные манипуляции в США запрещены законодательно. Кстати, если кто-то захочет прочитать про неё, делайте это только в первоисточнике — на сайте BioViva, лаборатории в которой она работает, т. к. журналисты понаписали про неё просто запредельную бредятину, которая сейчас висит на тысячах сайтах для домохозяек.

И ещё о формировании стоимости данных лекарств. Только оформление выхода на рынок в Европе препарата Glybera (лицензии, права и т. п.) обошлось фармкомпании в 31 млн. евро.

Будем надеяться на скорое и быстрое развитие этого типа препаратов.